Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
2026-02-23
Cell：AAV基因治疗新突破，路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术，实现大基因高效递送
AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题，还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出，有望为多种遗传病带来新的治疗希望。
2026-02-01
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
2026-01-30
中国首个严重下肢缺血基因治疗药物塞多明基注射液（华索灵）正式获批
2026年05月28日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（以下简称"诺思兰德"）宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液（商品名：华索灵®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上
2026-05-29
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L，达到指南推荐目标值以下。
2026-06-07
Nat Med：一针治疗，长期有效降脂！西安交通大学吴岳等发布AAV基因治疗临床实验结果
该研究开发了一种旨在肝脏中表达LDLR的腺相关病毒基因疗法，并在实验动物及HoFH患者中评估了其降低LDL-C水平的安全性和有效性。
2026-06-24
国人团队发布 Nature ，耳聋基因治疗突破：90% 患者重获听力，成人也能获益
研究发布了迄今为止全球样本量最大、随访时间最长、年龄覆盖最广的遗传性耳聋基因治疗临床试验成果。
2026-04-24
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
2026-06-12
参会指南+全日程公布 | CGCS2026 第七届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会邀您5月28日苏州相见
会议名称： 第七届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会（简称：CGCS 2026）主办单位：触界生物支持单位：ACTO、ISCT大会时间：2026年5月28-29日大会地址：苏州香格里拉大酒店
2026-05-08
Sci Adv：突破基因治疗瓶颈，电子科技大学杨正林团队用“组合拳”策略对抗致盲眼病
本研究结果表明，将催化性核酸抗氧化体系与基因治疗相结合，有望突破视网膜基因治疗中的微环境限制，为退行性视网膜疾病提供新的治疗范式。
2026-06-10